Ključna beseda: klinična študija

»Raziskava bo ocenjevala predvsem varnost zdravljenja, a bomo iskali tudi učinkovitost zdravila urbagen, s katerim želimo nadomestiti manjkajoči gen in obnoviti njegovo normalno delovanje.«

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen, od zasnove in laboratorijskega razvoja, preko testiranja na živalskih modelih, priprave regulatorne dokumentacije in proizvodnje, do zagotavljanja kakovosti ter pridobitve dovoljenja za klinično uporabo.«

»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni, kar predstavlja pomemben sistemski premik in priznanje vrednosti tovrstnih pobud.«

»Raziskava bo ocenjevala predvsem varnost zdravljenja, a bomo iskali tudi učinkovitost zdravila urbagen, s katerim želimo nadomestiti manjkajoči gen in obnoviti njegovo normalno delovanje.«

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen, od zasnove in laboratorijskega razvoja, preko testiranja na živalskih modelih, priprave regulatorne dokumentacije in proizvodnje, do zagotavljanja kakovosti ter pridobitve dovoljenja za klinično uporabo.«

»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni, kar predstavlja pomemben sistemski premik in priznanje vrednosti tovrstnih pobud.«

»Po naših podatkih smo edina neprofitna organizacija, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen.«

»Prav sprememba zakonodaje, ki jo je vlada sprejela novembra 2024, je prvič omogočila sofinanciranje razvoja nekomercialnih naprednih zdravil za redke bolezni.«

»Bolnike bomo zdravili z gensko terapijo, tako da jim bomo najprej vbrizgali genski zapis za interleukin-12, ki ga bomo vnesli v celice tumorja z elektroprenosom. Celice bodo same proizvajale interleukin-12, ki ima sposobnost spodbujanja imunskega sistema in s tem deluje tudi protitumorsko.«

»Ocenjujemo, da gre verjetno za najuspešnejši javno sofinanciran projekt na področju medicine in biotehnologije v Sloveniji, saj smo inovativno terapijo dejansko pripeljali do ljudi, tako da smo razvili tehnologije in okolje, ki omogočajo proizvodnjo zdravila in tudi izvedbo terapije.«

»So vzroki notranji, v nas, posameznikih, ali je vzrok zunanji, v sistemu?«

»Kaj se zgodi, če naenkrat ne moremo več zaupati lastnim občutkom?«

»Igralca Rok Vihar in Polona Juh sta poudarila vidik iskanja meje med gledališko in filmsko izkušnjo.«

»Po besedah Polone Juh so se poskušali čim bolj približati dokumentarnosti, kar je za igralce, okužene z gledališčem, težko.«

»Pisala sem na vse možne naslove, trenutno imamo vezo v Italiji, poskušamo priti v kontakt, to bi bilo verjetno samoplačniško.«

»Vem iz zanesljivih virov, da je treba biti previden pri izjavah, kako učinkovito je zdravilo, vem, da obstaja potencialna možnost, da ima telo protitelesa proti virusu, ki mora popravljen gen dostaviti. V tem primeru je zdravljenje neučinkovito.«

»Vem, da obstaja potencialna možnost, da ima telo protitelesa proti virusu, ki mora popravljen gen dostaviti. V tem primeru je zdravljenje neučinkovito.«

»Predvidevamo, da to novo zdravilo ne bo primerno za vsakega pacienta, ampak le za tiste z najhujšo obliko bolezni in tiste, ki še niso bili zdravljeni z drugimi zdravili.«

»Pacienti morajo imeti čim več možnosti zdravljenja.«

»Vnos zdravila povzroči izražanje manjkajočega proteina v otrokovih motoričnih nevronih.«

»Mi to 'juho', kjer so celice sčistimo do take čistoče, da je uporabno za intravenozno uporabo, zato so se mnoge študije od 2008 naprej ustavile, ker niso dosegli take čistoče zdravila, da bi bilo mogoče – zaradi stranskih učinkov – izvajati klinične študije na ljudeh.«